2021年11月24日，百济神州宣布，欧盟委员会(EC)批准百悦泽®（泽布替尼）用于治疗既往接受过至少一种治疗的华氏巨球蛋白血症(WM)成人患者，或作为不适合化疗免疫治疗WM患者的一线治疗方案。该批准适用于欧盟(EU)全部27个成员国，以及冰岛和挪威。
百悦泽®此次获得欧盟委员会批准，是基于ASPEN试验的结果。该试验是一项随机、开放性、多中心3期临床试验(NCT03053440)，旨在评估伊布替尼对比伊布替尼治疗复发/难治性(R/R)以及初治(TN)华氏巨球蛋白血症(WM)患者。试验的主要目的为通过评估完全缓解(CR)或非常好的部分缓解(VGPR)以确证百悦泽®对比伊布替尼具有优效性。试验次要终点包括主要缓解率、缓解持续时间以及无进展生存期、安全性（由治疗期间出现的不良事件的发生率、时间和严重程度来决定）。
试验预先确定的分析患者人群包括所有患者(n=201)以及R/R患者(n=164)。探索性终点包括针对生活质量的衡量。 基于第六届华氏巨球蛋白血症国际研讨会(IWWM-6)修订版缓解标准(Treon 2015)，在总体意向性治疗(ITT)人群中，百悦泽®组的完全缓解(CR)与非常好的部分缓解(VGPR)率之和为28%(95% CI：20，38)，相比之下，伊布替尼组为19%(95% CI：12，28)。尽管该差异未达到统计学显著性，但百悦泽®的确展现了更高的VGPR率数据，以及缓解质量改善的趋势。
在ASPEN试验中，相比伊布替尼，百悦泽®展现了更好的安全性特征，与BTK抑制剂相关的特定不良反应发生率更低，包括房颤/房扑(2% vs 15%)、轻微出血(49% vs 59%)和大出血(6% vs 9%)。尽管三级及以上中性粒细胞缺乏症发生率更高，相比伊布替尼，在经百悦泽®治疗的患者中，并未出现更高的感染发生率。在经百悦泽®治疗的101例WM患者中，有4%的患者因不良事件而终止治疗，14%的患者因不良事件导致剂量降低。
华氏巨球蛋白血症(WM)是一种相对惰性且罕见的B细胞恶性肿瘤，表现为分泌单克隆免疫球蛋白M(IgM)的淋巴浆细胞侵犯骨髓。WM约占所有非霍奇金淋巴瘤的1%，在确诊后通常进展缓慢。该疾病通常在老年人中多发，主要在骨髓中发现，但也可能累及淋巴结和脾脏。在欧洲，WM的预估发病率约为每100万男性中7例，每100万女中4例。
文章来源：百济神州官网
