2021年11月9日,著名生物医疗风投机构Flagship Pioneering宣布成立Alltrna公司,并投资5000万美元,以开发创新转运RNA(tRNA)治疗药物,用于治疗由基因突变驱动的罕见和常见疾病。Flagship Pioneering也是著名生物技术公司Moderna的投资人。在成功转化mRNA技术之后,Alltrna公司代表着它对RNA领域的继续投入。
tRNAs是信使RNA(mRNA)转译为蛋白质的关键。作为蛋白质的编码指令,mRNA是一种被动的分子。相比之下,tRNA是一种主动的分子,帮助翻译mRNA代码。tRNA一次读取mRNA链的三个字母,将相应的氨基酸转移到细胞制造蛋白质的核糖体上。Alltrna相信通过改造tRNA,将能够控制蛋白翻译,并提供一种新的方法来治疗由于mRNA突变导致产生缺陷蛋白的疾病。
比如,在许多遗传疾病或癌症中,有些编码蛋白的基因序列因为突变提前产生终止密码子,导致细胞产生不完整的蛋白,并引起疾病。Alltrna设计的tRNA疗法,可以特异性读取这些终止密码子,继续递送所需的氨基酸,从而恢复完整蛋白的产生。这一tRNA疗法的独特之处在于可能使用一种疗法,治疗上千种因为终止密码子提前出现导致的疾病。

▲Alltrna设计的tRNA疗法,可以特异性读取提前出现的终止密码子,继续递送所需的氨基酸,从而恢复完整蛋白的产生(图片来源:参考资料[1])“tRNA是复杂的信号分子,它们有自己的适应性机制来控制蛋白质的生产,并最终控制细胞的命运。”Alltrna首席创新官Theonie Anastassiadis博士表示,“在Alltrna,我们希望通过理解与利用tRNA生物学的语言,开辟一个新的疗法开发框架。”