近日，苏州新芽基因生物技术有限公司（以下简称“新芽基因”）宣布已完成数千万人民币Pre-A轮融资。本轮融资由红杉资本中国基金领投，西湖大学产业投资、中新苏州工业园区产投、王加权家族基金跟投，老股东丹麓资本持续追加投资。截至目前，新芽基因已完成近亿元的融资。公开资料显示，新芽基因成立于2020年7月，由何春艳博士和常兴博士联合创立。何春艳博士拥有丰富的病毒类产品研制开发、商务拓展、投资孵化经验。常兴博士任职于西湖大学，是中国最早进行碱基编辑技术开发及应用研究的学者之一，特别是在利用碱基编辑技术治疗肌肉相关疾病领域。
根据新闻稿，新芽基因是一家利用碱基编辑技术进行基因治疗药物研发的公司，主要基于专利TAM碱基编辑技术平台，开发具有重大未满足临床需求的基因治疗药物。该公司首个产品的适应症为杜氏肌营养不良（DMD）系列基因突变疾病。DMD是以肌肉退化和衰弱为特征的神经肌肉进行性疾病，它的发病原因是抗肌萎缩蛋白基因突变引起的，目前尚缺乏有效的治疗方式。据介绍，新芽基因的TAM技术在患者的iPSC细胞中高效恢复了抗肌萎缩蛋白的表达，并在DMD小鼠上表现出了令人欣喜的疗效。接受TAM药物治疗后，DMD小鼠骨骼肌和心肌功能得到了显著改善，寿命也显著延长。目前，该公司第一款DMD产品正在进行工艺开发。对于本轮融资，何春艳博士表示，非常感谢本轮投资人对新芽基因的认可和支持。公司将持续完善基于TAM碱基编辑平台的产品开发工作，快速推进DMD系列基因治疗产品的临床前研究和IND申报。此外，新芽基因还将不断丰富产品管线，使TAM平台可以应用到更多的疾病领域。
