今日，Accent Therapeutics公司宣布完成6300万美元B轮融资，以推进其靶向RNA修饰蛋白（RMPs）METTL3和ADAR1的研发项目，并继续扩大其研发管线。本轮融资由艾伯维风险投资（AbbVie Ventures）和Atlas Venture等投资机构参与。
Accent公司致力于在表观转录组学（epitranscriptomics）领域开发创新疗法。表观转录组学主要研究RNA的结构、稳定性、功能以及翻译如何参与各种疾病的发生。RNA，尤其是信使RNA（mRNA），是DNA和蛋白质之间的“中介”。细胞会利用各种酶在RNA上添加或去除化学基因。这些化学修饰虽然不影响RNA的分子序列，却能够改变RNA的分子结构、稳定性和功能，并最终影响特定mRNA翻译为蛋白质。
该公司由芝加哥大学的知名科学家何川（Chuan He）教授与斯坦福大学的Howard Chang教授，以及该公司的首席科学官Robert Copeland博士共同创建，他们均是表观转录组学领域的权威学者。该公司曾在2018年获得4000万美元A轮融资。
Accent Therapeutics的共同创始人Howard Chang教授（左）、何川教授（中）、以及Robert Copeland博士（右）（图片来源：斯坦福大学官网、芝加哥大学官网以及Accent Therapeutics官网）Howard Chang教授是基因组学领域的权威专家，他在斯坦福大学医学院不仅主导开发了利用高通量测序检测转座酶易接近的染色质（ATAC-seq）技术，其在LncRNA领域的相关研究成果也非常卓著，是该学科的推动者之一。何川教授主要从事化学生物学、核酸化学、生物学、遗传学等方面的研究，其在表观遗传学领域的成绩斐然。他发现并发表了第一个RNA脱甲基酶，在很大程度上促进了表观遗传学的研究工作。近几年他在甲基化修饰方面有许多重要发现，并在《自然》（Nature）、《科学》（Science）等国际权威学术期刊发表了大量论文。Robert Copeland博士也一直致力于表观遗传学领域的研究。他曾是Epizyme公司的首席科学官。Epizyme也是一家表观遗传学公司，专注于DNA修饰。Robert Copeland博士曾在Epizyme公司将3款候选药物推向临床。尽管迄今为止报道的RMP抑制剂信息相对较少，但相关蛋白质家族的类似物已经有很多描述。这些具有良好药理学性质的小分子抑制剂符合安全性要求，且有着良好的口服生物利用度，以及方便给药的药代动力学特征。自2018年Accent公司推出以来，它已推进了一系列相关项目的进展，包括靶向METTL3和ADAR1的两个主要项目。METTL3是一种RNA甲基化酶，它与急性髓系白血病（AML）和特定实体瘤的治疗密切相关。ADAR1是一种RNA编辑酶，它的缺失能增加肿瘤细胞对抗肿瘤活性干扰素（IFNs）的敏感性。通过靶向修饰RNA的蛋白，Accent能够将靶向酶的小分子疗法应用于影响RNA病理生物学能力的酶。“我们很高兴能得到这些杰出投资者的支持，他们与我们有着共同的愿景，即为有需要的患者开发可以改变他们生活的创新疗法，”Accent Therapeutics首席执行官Shakti Narayan博士说：“随着我们取得更多的进展，Accent的下一阶段成长将真正实现转型。”
[1] ACCENT THERAPEUTICS ANNOUNCES $63 MILLION SERIES B FINANCING TO ADVANCE NOVEL, PRECISION CANCER THERAPIES TARGETING RNA-MODIFYING PROTEINS，Retrieved Apr 23，2020，from https://www.accenttx.com/press-releases/accent-therapeutics-announces-63-million-series-b-financing-to-advance-novel-precision-cancer-therapies-targeting-rna-modifying-proteins/
